Ekainaren 29an,Intercept Pharmaceuticals iragarri duEsteatohepatitis ez-alkoholikoak (NASH) Erantzun gutuna (CRL) eragindako fibrosiaren FXR agonistaren azido obetikolikoari (OCA) droga-eskaera berri osoa jaso duela AEBetako FDAk.FDAk CRL-n adierazi duenez, orain arte aztertutako datuetan oinarrituta, uste du histopatologiako saiakuntza alternatiboetan oinarritutako sendagaiaren espero diren onurak oraindik ziur ez direla eta tratamenduaren onurak ez dituela arrisku potentzialak gainditzen, beraz, ez du. gibeleko fibrosia eragiten duten NASH Gaixoen tratamendurako OCAren onarpen bizkortua babestea.

Mark Pruzanski, Intercept-eko presidente eta zuzendari nagusia, emaitzei buruz iruzkindu zuen: “Berrikusketa prozesuan, FDAk ez du inoiz OCAren onespena bizkortzeko informaziorik jakinarazi, eta uste dugu orain arte bidalitako datu guztiek FDAren eskakizunak betetzen dituztela eta argi eta garbi onartzen dutela OCAren irabazien arrisku positiboa.CRL hau damutzen gara.FDAk apurka-apurka puntu histologikoen konplexutasuna areagotu du, eta horrela pasatzeko oztopo oso altua sortu du.Orain arte,OCAhiru faseetan bakarrik dago.Eskakizun hori azterketan zehar bete da.Ahalik eta azkarren FDArekin biltzeko asmoa dugu etorkizunean CRL informazioari buruzko onarpen-plana nola gainditu eztabaidatzeko".

Zerrendatutako lehen NASH sendagaia hartzeko lasterketan, Intercept beti egon da lidergoan eta gaur egun azken faseko probaren datu positiboak lortu dituen enpresa bakarra da.Farnesoid X hartzaile (FXR) agonista indartsu eta espezifiko gisa,OCAaldez aurretik emaitza positiboak lortu ditu REGENERATE izeneko 3. faseko saiakuntza klinikoan.Datuek erakutsi zuten dosi altuak jaso zituzten NASH moderatua edo larriaOCAPazienteen artean, gaixoen gibeleko fibrosi sintomen laurdena nabarmen hobetu da, eta egoera ez da okerrera egin.

FDAk gomendatu zuen Interceptek abian den REGENERATE azterketatik behin-behineko eraginkortasun eta segurtasun datu gehigarriak bidaltzea laguntzeko.OCAren potentzialaonarpena bizkortu, eta ikerketaren epe luzerako emaitzek jarraitu behar dutela nabarmendu du.

Nahiz etaOCAaurretik beste gibeleko gaixotasun arraro baterako (PBC) onartua izan da, NASHen eremua izugarria da.Kalkulatzen da NASHk milioika pertsonari eragiten diela Estatu Batuetan bakarrik.Aurretik, JMP Securities inbertsio bankuak kalkulatu zuen Intercept botiken salmenten gorenak milioika dolar irits zitezkeela.Albiste txar honek eraginda, Intercept-en akzioen prezioa ia % 40 jaitsi zen astelehenean akzio bakoitzeko 47,25 $-ra.NASH ere garatu zuten beste farmazia-konpainia batzuen akzioen prezioak ere jaitsi egin dira.Horien artean, Madrigal %6 inguru jaitsi da, eta Viking, Akero eta GenFit %1 inguru.

Derek Archila Stifel analistak bezeroari egindako txosten batean idatzi zuen ezezkoa tratamenduarekin lotutako bigarren mailako efektuengatik gertatu zela.OCA proba klinikoak, hau da, paziente batzuek jaso zutenOCA tratamendua, gorputzeko kolesterol kaltegarria areagotu egin zen, eta horrek, aldi berean, arrisku kardiobaskularren intzidentzia handiagoa izan dezaten.NASH paziente askok dagoeneko gehiegizko pisua dutela edo 2 motako diabetesa dutenez, halako albo-ondorioek erakunde erregulatzaileen zaintza piztu dezakete.FDAk proba-datu osagarrien eskakizunen arabera, Baliteke Interceptek gutxienez 2022ko bigarren erdira arte itxaron behar izatea datu horiek interpretatzeko.Kanpoko analisiak uste du atzerapen luze batek Intercept-en aurreko metatutako berunaren zati bat ezabatu dezakeela, Madrigal Pharmaceuticals eta Viking Therapeutics barne beste lehiakide batzuek aukera izan dezaten.